每年2月的最后一天，被定为国际罕见病日，这一天旨在唤起社会对罕见病患者的关注，推动科研、医疗和社会支持的发展。罕见病，也被称为孤儿病，指的是患病人数相对较少，通常每种罕见病的患者数量不超过2千人。尽管每种疾病的患者数量较少，但罕见病的种类却有数千种，共同构成了一个庞大而多样的患者群体。截至2022年2月，全球已知的罕见病有7000多种。中国有2000多万罕见病患者，每年新增患者超20万。
现代最伟大的物理学家斯蒂芬·威廉·霍金就患有罕见病肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）。
火遍全球的女歌手席琳·迪翁于2022年宣布罹患罕见病“僵人综合征”。
“机器人”小孩刘子茵患有罕见“病雷特综合征”。
还有凭借颜值出道被网友称为“外天空的天使”的网红蓝妮妮，她患有罕见病神经退行性疾病伴脑铁沉积6级。
这些罕见病的患者无一不向我们展示着，罕见病好像并不罕见。然而，在这个特殊的日子里，一则消息引起了广泛关注：“罕见病黏宝宝”的唯一天价救命药即将退市。
在医学的宇宙中，存在着一个名为”黏宝宝”的罕见星球。这是一种先天性代谢疾病，它在患者的身体中播下了无法分解的黏多糖的种子。这些黏多糖一点点地堆积，就像黑暗的阴影笼罩着患者的生活，逐渐夺走了他们的行动能力，最终威胁到了他们的生命。
然而，在这片阴霾下，有一束光芒，那就是一款被誉为唯一特效药物的存在。对于”黏宝宝”们来说，这不仅是一种药物，更是他们能够像正常人一样生活的希望之光。在2021年，成都市医疗保障局做出了一个决定，将黏多糖纳入了医保范围。同时，江苏省医疗保障局也发布了一个好消息，将MPSIVA型列入了江苏省第一批罕见病用药保障对象范围。
这些消息本应该带来无尽的欢乐和安慰。但是，命运却并不总是那么令人满意。在2023年的6月，百傲万里制药却宣布了一个令人震惊的决定：他们将不再为唯铭赞在中国的进口药品注册证(IDL)续期。这个消息如同晴天霹雳，让无数”黏宝宝”和他们的家人们陷入了恐慌之中。如果这款救命药退市，那么在没有其他替代品的情况下，中国众多黏多糖贮积症IVA型患者将面临着无药可用的噩耗。
时光如白驹过隙，2024年的五月即将到来。这个月份对于”黏宝宝”们来说并不是一个普通的时刻。因为，正是在这个月份，唯铭赞在中国的进口药品注册证(IDL)即将到期。这款曾经的救星即将从他们的生活中消失，让无数”黏宝宝”再次陷入了无尽的黑暗之中。
他们需要的不仅仅是药物，更是一种温暖和支持。让我们一起为这些无辜的生命呼唤正义，为他们的未来点亮一盏明灯。在这片漆黑的夜空中，让我们共同守望，为”黏宝宝”们带来希望的曙光。